FDA precyzuje ścieżkę regulacyjną dla terapii genowych. Szansa dla projektu multiQure

Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA), podczas czerwcowego spotkania typu B, zaakceptowała 3-letnie dane z fazy I/II jako podstawę wniosku o przyspieszone zatwierdzenie dla terapii AMT-130 firmy uniQure. W dniu ogłoszenia tej informacji cena akcji spółki uniQure odnotowała wzrost o niemal 80%, a jej kapitalizacja przekroczyła 3 mld USD. Zdaniem przedstawicieli projektu multiQure jest to istotny drogowskaz dla wszystkich terapii genowych, nie tylko dotyczących choroby Huntingtona, ale również innych chorób neurodegeneracyjnych o podłożu genetycznym, w tym dla multiQure.

Zmiana podejścia FDA oraz jej wpływ na terapie genowe

Terapie genowe stanowią bardzo dużą szansę dla setek tysięcy pacjentów cierpiących na choroby genetyczne, w tym chorobę Huntingtona. Powszechnie stosowane metody jedynie łagodzą objawy, ale nie powstrzymują choroby. Terapie genowe oparte na technologii RNAi pozwalają zaadresować przyczynę schorzenia, dlatego ich wprowadzenie do praktyki klinicznej jest od dawna wyczekiwane przez pacjentów, ich bliskich oraz środowisko medyczne.

Obecnie najbardziej zaawansowaną w rozwoju terapią RNAi przeciwko chorobie Huntingtona jest projekt AMT-130 holenderskiej spółki uniQure, notowanej na NASDAQ. Znajduje się on w I/II fazie badań klinicznych i według ostatnich doniesień przygotowuje się do złożenia w FDA wniosku o warunkową rejestrację produktu biologicznego (BLA). 17 czerwca br. uniQure, po formalnym spotkaniu z FDA, poinformowała, że agencja uznała 3-letnią analizę z badań fazy I/II za akceptowalną podstawę do złożenia wniosku w trybie przyspieszonej rejestracji, co planowane jest na III kwartał br. Rynek zareagował na te informacje bardzo entuzjastycznie – w dniu ogłoszenia cena akcji spółki uniQure wzrosła o niemal 80%, a jej kapitalizacja przekroczyła 3 mld USD.

Szansa dla projektu multiQure

Stanowisko FDA w sprawie terapii AMT-130 rozwijanej przez uniQure to przełomowy moment nie tylko dla podmiotów prowadzących prace B+R w obszarze terapii genowych w chorobie Huntingtona, ale również dla szerszego sektora badań nad lekami na genetyczne schorzenia neurodegeneracyjne. FDA potwierdziła, że trzyletnie dane z wczesnych faz klinicznych mogą stanowić wystarczającą podstawę do ubiegania się o przyspieszone zatwierdzenie terapii – a to zasadniczo zmienia rachunek ryzyka dla projektu multiQure, a zatem również dla inwestorów i potencjalnych partnerów.

Dla projektu multiQure szczególnie ważne jest zaakceptowanie przez amerykańskiego regulatora możliwości wykorzystania porównawczych zbiorów danych pochodzących z obserwacyjnych badań klinicznych choroby Huntingtona. To konkretne ułatwienie, które pozwoli multiQure efektywniej projektować badanie kliniczne. Co ważne, projekt multiQure wychodzi z pozycji potencjalnie silniejszej naukowo: terapia multiQure celuje selektywnie – tylko w produkcję zmutowanej wersji huntingtyny, co stanowi istotną przewagę nad podejściem nieselektywnym reprezentowanym przez uniQure. Ich droga przez badanie kliniczne pokazuje natomiast, że koncepcja terapii genowej w tym schorzeniu przynosi pacjentom realne korzyści. Oznacza to podjęcie częściowo już przetartej ścieżki, ale z terapią, której wyróżnikiem będzie lepszy profil bezpieczeństwa.

Wpływ stanowiska FDA udzielonego spółce uniQure na inne terapie genowe, przede wszystkim multiQure, został oceniony i skomentowany przez Dom Maklerski INC. Autorzy komentarza zwracają uwagę przede wszystkim na istotne podobieństwa obu projektów, możliwość wykorzystania ścieżki już przetartej przez uniQure oraz przewagi polskiego projektu nad AMT-130 polegające na selektywności terapii.

Giełdowe plany multiQure

Sukces uniQure oraz reakcja rynku pokazują, jak duży wpływ na wycenę spółek biotechnologicznych mają osiąganie kamieni milowych, a także związane z tym stanowiska i decyzje regulatorów. Dlatego intencją kierownictwa i inwestorów projektu multiQure jest wprowadzenie projektu na giełdę, aby umożliwić inwestorom partycypację w realizacji kolejnych kamieni milowych przez spółkę.

Proces ten jest konsekwentnie realizowany. W ubiegłym miesiącu spółka przeprowadziła emisję akcji serii S w ramach procesu przyspieszonej budowy księgi popytu (ABB) po cenie 1,00 zł za akcję. Pozyskane środki zostaną przeznaczone na realizację szeregu kamieni milowych związanych z podaniem terapii RNAi pierwszym pacjentom w ramach wyjątku szpitalnego, a także z uzyskaniem pierwszych wyników dotyczących skuteczności oraz profilu bezpieczeństwa. Ponadto Walne Zgromadzenie Akcjonariuszy Pure Biologics S.A. (docelowo multiQure S.A.) powołało nowych członków Rady Nadzorczej (RN). Rada Nadzorcza w nowym składzie wybrała również nowego członka Zarządu. Zarówno pełna realizacja porozumienia w efekcie pozyskania 50 mln zł, jak i powołanie nowych członków RN i Zarządu sprawiają, że spółka jest już o krok od pełnej transformacji biznesowej.

Jednocześnie multiQure zamierza w najbliższych miesiącach przeprowadzić przygotowania do podania terapii RNAi pierwszym pacjentom w specjalistycznym ośrodku. W tym celu zostaną wybrane podmioty odpowiedzialne za projekt oraz produkcję wektora wirusowego, niezbędnego do przeprowadzenia badania w ramach wyjątku szpitalnego. Pierwsze podania terapii planowane są na II połowę 2027 r. Następnie lekarze będą prowadzili regularną obserwację pacjentów – pierwsze wyniki tego procesu spółka spodziewa się otrzymać do połowy 2028 r. W międzyczasie spółka przygotuje wniosek o badanie kliniczne (IND submission) do FDA lub innego regulatora. Złożenie wniosku również planowane jest w połowie 2028 r.

Podsumowanie

Stanowisko FDA przekazane spółce uniQure wyznacza nowy standard dla całego sektora terapii genowych, potwierdzając krystalizowanie się ścieżki regulacyjnej dla tej klasy leków. Dla projektu multiQure oznacza to nie tylko obniżenie ryzyka regulacyjnego, ale również zewnętrzne potwierdzenie słuszności obranej strategii naukowej – przy jednoczesnej przewadze w zakresie bezpieczeństwa terapii wynikającej z jej selektywności. Biorąc pod uwagę, że trwają prace nad wprowadzeniem projektu na giełdę, polscy inwestorzy już niebawem uzyskają ekspozycję na terapię genową przeciwko chorobie Huntingtona z kategorii best-in-class.